据英国《新科学家》杂志网站近日报道★ღ，美国波士顿Verve制药公司开展的试验取得突破性进展★ღ：单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降★ღ，且未出现严重副作用日本RAPPERDISSSUBS13日本RAPPERDISSSUBS13★ღ，其效果可能持续终生★ღ。
这项开创性研究招募了14名参与者★ღ，他们或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病★ღ，或年轻时便罹患心脏病日本RAPPERDISSSUBS13★ღ。团队采用名为Verve-102的创新疗法日本RAPPERDISSSUBS13★ღ，通过CRISPR基因编辑技术火狐体育app★ღ，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基★ღ，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路火狐体育app火狐体育★ღ。★ღ。这一灵感源自2005年的一项发现日本RAPPERDISSSUBS13公平交易★ღ，★ღ，基因突变天生缺乏PCSK9的人群不仅胆固醇水平显著偏低★ღ，且未表现出任何健康异常★ღ。
Verve-102疗法采用与mRNA疫苗相似的递送技术★ღ：将编码基因编辑工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂质纳米颗粒中火狐体育app★ღ。初步试验数据显示火狐体育平台app下载★ღ，★ღ，接受低★ღ、中★ღ、高三种剂量治疗的患者火狐体育app★ღ，其有害的低密度脂蛋白胆固醇水平分别下降了21%★ღ、41%和53%日本RAPPERDISSSUBS13★ღ。尤其是★ღ，最高剂量组的疗效可与现有PCSK9抑制剂相媲美火狐体育app★ღ。
团队表示火狐体育app★ღ，从理论上来说火狐体育app★ღ，细胞DNA发生不必要变化带来的风险很小火狐体育app★ღ。对于遗传性高胆固醇和心脑血管疾病高风险人群来说★ღ，Verve-102这种“一劳永逸”的基因疗法值得期待火狐体育app★ღ，★ღ。不过★ღ，他们可能仍需数年才能完全确认其长期安全性火狐体育官网app入口★ღ，★ღ。
